Ce sunt medicamentele orfane

Ai auzit la un moment dat de expresia "medicament orfan" şi te-ai întrebat ce înseamnă? Îţi oferim mai multe informaţii despre aşa-numitele medicamente orfane, despre reglementările impuse pe acest segment şi despre ce afecţiuni tratează ele. 

Definiţia medicamentelor orfane

Definiţia oficială a medicamentelor orfane ne arată că acestea sunt produse care sunt necesare diagnosticării, prevenirii şi tratării unor boli cu o incidență redusă (boli rare). Este vorba de afecţiuni care se au o prevalență de maximum 6-8% din populația lumii. De asemenea, bolile rare sunt reprezintă şi acele patologii a căror incidență la naștere este mai mică de 1 la 2000. 

În contextul în care dezvoltarea şi punerea pe piață a unui noi medicamente necesită timp pentru cercetare şi investiţii ridicate, companiile farmaceutice trebuie susţinute pentru a lansat aşa-numitele medicamente orfane, întrucât indiferent de succesul terapeutic, acestea nu vor avea niciodată volume mari de vânzări. 

Reglementările europene privind medicamentele orfane

La nivelul Uniunii Europene, inclusiv în România, medicamentele orfane supuse normelor prevăzute de Regulamentul CE nr. 141 din 2000. Legislaţia stabileşte procedura de desemnare, măsurile de susținere a dezvoltării medicamentelor orfane și înființează Comitetul pentru Produsele Medicamentoase Orfane. 

Statutul medicamentelor orfane include avantaje pentru companiile farmaceutice, printre care menţionăm exclusivitatea de punere pe piață timp de 10 ani, asistență în vederea obținerii autorizației, reducerea taxelor practicate de Agenţia Europeană a Medicamentelor pentru procedurile centralizate și pentru finanțarea studiilor clinice.

Aşadar, medicamentele orfane sunt utilizate în tratamentul unor boli care sunt atât de rare, încât producătorii nu pot să le dezvolte dacă nu primesc ajutor din partea autorităţilor. În acelaşi timp, pacienţii cu boli rare trebuie să ei să beneficieze de progresele făcute în cercetarea medicală şi terapeutică, ei având aceleaşi drepturi la tratament ca orice pacient.

Bolile rare

Conform reglementărilor Uniunii Europene, bolile rare sunt acele afecţiuni mortale sau cronice care afectează sub 5 persoane din 10.000.

Printre acestea se numără boli neurologice degenerative, afecţiuni inflamator-imune, diverse cancere, unele afecţiuni cardiovasculare congenitale sau o serie de tulburările respiratorii. 

În prezent, la nivel mondial, se cunosc peste 8.000 de astfel de boli diferite, din care 4.000 nu pot fi tratate. Statisticile arată că 80% dintre bolile rare au cauze genetice, iar diferenţa de 20% din bolile rare includ diferite tipuri de cancere rare, bolile autoimune, maladiile toxice și infecțioase sau malformaţii congenitale. 

Programul naţional de tratament pentru boli rare

Pacienţii din România beneficiază de tratamente compensate prin intermediul Programului naţional de tratament pentru boli rare. 

Citeşte şi Reguli de eliberare a unei reţete compensate

Aceste medicamente orfane sunt decontate de Casa Naţională de Sănătate. 

Pentru pacienţii care suferă de boli rare, Optimerix îi poate ajuta să realizeze economii substanţiale din costul reţetelor lor. Aplicaţia este simplu de instalat. Iată ce beneficii îţi poate aduce aplicaţia Optimerix!