Ai auzit la un moment dat de expresia "medicament orfan" si te-ai intrebat ce inseamna? Iti oferim mai multe informatii despre asa-numitele medicamente orfane, despre reglementarile impuse pe acest segment si despre ce afectiuni trateaza ele.
Definitia medicamentelor orfane
Definitia oficiala a medicamentelor orfane ne arata ca acestea sunt produse care sunt necesare diagnosticarii, prevenirii si tratarii unor boli cu o incidenta redusa (boli rare). Este vorba de afectiuni care se au o prevalenta de maximum 6-8% din populatia lumii. De asemenea, bolile rare sunt reprezinta si acele patologii a caror incidenta la nastere este mai mica de 1 la 2000.
In contextul in care dezvoltarea si punerea pe piata a unui noi medicamente necesita timp pentru cercetare si investitii ridicate, companiile farmaceutice trebuie sustinute pentru a lansat asa-numitele medicamente orfane, intrucit indiferent de succesul terapeutic, acestea nu vor avea niciodata volume mari de vinzari.
Reglementarile europene privind medicamentele orfane
La nivelul Uniunii Europene, inclusiv in Romania, medicamentele orfane supuse normelor prevazute de Regulamentul CE nr. 141 din 2000. Legislatia stabileste procedura de desemnare, masurile de sustinere a dezvoltarii medicamentelor orfane si infiintarea Comitetului pentru Produsele Medicamentoase Orfane.
Statutul medicamentelor orfane include avantaje pentru companiile farmaceutice, printre care mentionam exclusivitatea de punere pe piata timp de 10 ani, asistenta in vederea obtinerii autorizatiei, reducerea taxelor practicate de Agentia Europeana a Medicamentelor pentru procedurile centralizate si pentru finantarea studiilor clinice.
Asadar, medicamentele orfane sunt utilizate in tratamentul unor boli care sunt atit de rare, incit producatorii nu pot sa le dezvolte daca nu primesc ajutor din partea autoritatilor. In acelasi timp, pacientii cu boli rare trebuie sa ei sa beneficieze de progresele facute in cercetarea medicala si terapeutica, ei avind aceleasi drepturi la tratament ca orice pacient.
Bolile rare
Conform reglementarilor Uniunii Europene, bolile rare sunt acele afectiuni mortale sau cronice care afecteaza sub 5 persoane din 10.000.
Printre acestea se numara boli neurologice degenerative, afectiuni inflamator-imune, diverse cancere, unele afectiuni cardiovasculare congenitale sau o serie de tulburarile respiratorii.
In prezent, la nivel mondial, se cunosc peste 8.000 de astfel de boli diferite, din care 4.000 nu pot fi tratate. Statisticile arata ca 80% dintre bolile rare au cauze genetice, iar diferenta de 20% din bolile rare includ diferite tipuri de cancere rare, bolile autoimune, maladiile toxice si infectioase sau malformatii congenitale.
Programul national de tratament pentru boli rare
Pacientii din Romania beneficiaza de tratamente compensate prin intermediul Programului national de tratament pentru boli rare. Aceste medicamente orfane sunt decontate de Casa Nationala de Sanatate.